À 4,25 millions de dollars la dose, le Lenmeldy devient le médicament le plus cher au monde

Le record du médicament le plus cher du monde, jusqu’à présent détenu par Hemgenix, un traitement de l’hémophilie B du laboratoire CSL Behring, vient de tomber. Le médicament le plus cher du monde ne coûte plus 3,5 millions de dollars l’injection mais désormais 4,25 millions de dollars l’injection, soit environ 3,93 millions d’euros.

• Le Lenmeldy, approuvé par la FDA, l’autorité américaine de santé, vient de battre un nouveau record est destiné à soigner une maladie ultra-rare, la leucodystrophie métachromatique. Cette maladie génétique, qui se développe lorsque les deux parents transmettent les gènes défectueux responsables de cette maladie, affecte le système nerveux central, avec une atteinte neurologique et une perte de la motricité. D’autres signes peuvent se développer, comme une perte de la vision et de l’ouïe ou une détérioration de la fonction mentale.
• Cette maladie rare touche 1 naissance sur 45 000 par an en France, soit en moyenne 15 à 20 cas. Outre-Atlantique, l’injection est facturée 3,93 millions d’euros contre 2,5 millions d’euros en Europe. Développé en Italie depuis plus de dix ans, le médicament a reçu l’autorisation de mise sur le marché européen en 2021.
• Jusqu’à présent, il n’existait aucun traitement pour la leucodystrophie métachromatique, dont la prise en charge visait surtout à gérer les symptômes du patient. Le Lenmeldy, commercialisé par Orchard Therapeutics, vise à corriger la cause génétique de la maladie. Cette thérapie génique consiste à insérer une ou plusieurs copies fonctionnelles du gène malade. Elles sont pour cela accrochées à un vecteur, un rétrovirus inoffensif créé in vitro, chargé de transporter les copies du gène sain. Les cellules génétiquement réparées sont injectées au patient.

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